이번 심포지엄에서는 새롭게 진단된 만성골수성백혈병 환자에서 확인된 셈블릭스 1차 치료 임상 데이터와 일본의 실제 진료 경험을 중심으로, 심혈관 위험 관리와 유전자 변이 확인, 후기 치료 전략 등 장기 치료 과정에서 함께 고려해야 할 다양한 주제가 논의됐다. 또한 만성골수성백혈병을 중심으로 여러 분야의 전문가들이 함께 참여해 장기 치료 과정에서 고려해야 할 다양한 임상적 요소와 다학제적 관리 전략을 논의하는 등 치료 효과를 넘어 환자의 장기적인 치료 여정 전반을 아우르는 다각적인 논의가 이뤄졌다.

첫 번째 세션은 김동욱 을지대학교의료원 혈액내과 교수가 좌장을 맡아 ‘만성골수성백혈병 1차 치료 패러다임 재정립’을 주제로 셈블릭스의 장기 추적 데이터를 포함한 최신 임상 연구 결과와 일본 등 글로벌에서 축적되고 있는 1차 치료 경험을 집중적으로 다뤘다. 이성은 서울성모병원 혈액내과 교수는 글로벌 가이드라인과 ASC4FIRST 장기 추적 결과를 바탕으로 셈블릭스의 1차 치료 성과를 소개했다. 특히 치료 초기부터 확인된 분자학적 반응과 시간이 지나며 깊어지는 분자학적 반응, 장기 치료 지속성 측면에서의 임상적 의미를 짚었다.

이어서 에리 마츠키 일본 게이오대학병원 혈액내과 교수는 일본에서 축적되고 있는 셈블릭스 1차 치료 사례를 소개했다. 마츠키 교수는 “일본에서는 신규 진단된 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 셈블릭스가 1차 치료로 선택되어 처방되는 경우가 누적되고 있으며, 실제 진료 경험과 관련 데이터도 빠르게 축적되고 있다. 임상시험 결과가 뒷받침하는 깊은 분자학적 반응이 실제 진료에서도 이어지는 것을 경험하고 있다. 이상반응으로 인한 치료 중단율이 낮고 내약성이 우수하며, 삶의 질을 저하하는 불편감이 상대적으로 적은 점 역시 장기간 치료를 지속해야 하는 환자에게 중요한 고려 요소로 평가되고 있다”며 “만성골수성백혈병은 장기적인 치료를 통해 깊고 지속적인 분자학적 반응을 유지하는 것이 중요한 만큼, 치료 초기부터 효과뿐 아니라 내약성과 복약 편의성, 장기 치료 목표를 함께 고려해 적절한 치료제를 선택해야 한다. 한국에서도 셈블릭스가 1차 치료 적응증을 확보한 만큼, 환자의 장기 치료 목표와 상태에 따라 초기부터 적절한 치료 옵션을 선택하고 활용할 수 있는 환경이 마련되기를 기대한다”고 설명했다.

두 번째 세션에서는 순환기내과와 진단검사의학과 전문가들이 참여해 장기적인 만성골수성백혈병 치료를 위한 다학제적 관리 전략을 집중적으로 살펴봤다. 순환기내과에서는 장기간 TKI 치료를 이어가는 환자의 심혈관 위험을 조기에 평가하고 지속적으로 모니터링·중재하는 전략을 제시했다. 진단검사의학적 관점에서는 차세대염기서열분석(NGS)을 활용한 유전자 변이의 조기 확인과 이를 환자별 치료 전략 및 치료제 선택에 활용하는 방안을 다뤘다. 이를 통해 치료 효과뿐 아니라 만성골수성백혈병 환자에서의 심혈관 위험과 유전자 변이 등 환자별 특성까지 함께 고려하는 다학제적 관리의 중요성을 확인했다.

둘째 날 진행된 세 번째 세션에서는 기존 TKI 치료에서 내성 또는 불내성을 경험한 환자의 후기 치료 전략과 치료 순서, 3차 이상 치료에서 축적된 셈블릭스의 국내 실사용 경험을 살펴봤다. 특히 그동안 발표된 데이터를 토대로 치료 효과와 내약성을 함께 고려한 셈블릭스의 활용 가치가 소개됐다. 이어 환자의 내성·불내성 양상과 이전 치료 경험에 따라 적절한 치료제를 선택하고 치료 순서를 설계하는 전략적 방안에 대해서도 의견을 나눴다.

김동욱 을지대학교의료원 혈액내과 교수는 “만성골수성백혈병은 이제 장기간 질환을 관리하는 시대로 접어든 만큼, 단기적인 치료 효과뿐 아니라 초기 분자학적 반응부터 깊고 지속적인 반응, 장기 치료 지속성, 삶의 질과 동반질환 관리까지 치료 여정 전반을 함께 고려하는 것이 중요하다. 이번 심포지엄은 신규 진단 환자의 1차 치료부터 다학제적 관리, 내성·불내성 이후의 치료 전략까지 만성골수성백혈병 치료 전반에 대한 폭넓은 논의가 이뤄져 더욱 뜻깊었다”고 말했다. 이어 “특히 일본을 비롯한 글로벌에서는 셈블릭스의 1차 치료 경험이 축적되고 있으며 임상시험에서 관찰된 결과가 실제 진료에서도 이어지고 있는 만큼, 국내에서도 환자의 치료 목표에 따라 진단 초기부터 적절한 치료 옵션을 선택할 수 있도록 접근성이 조속히 확대될 필요가 있다”고 강조했다.

한국노바티스 항암사업부 크리스티 가오 전무는 “이번 심포지엄을 통해 셈블릭스의 임상적 가치와 만성골수성백혈병 치료 여정 전반에서의 역할을 국내외 주요 전문가들과 함께 한층 더 확장할 수 있었다. 셈블릭스는 이미 3차 이상 치료에서 건강보험 급여를 통해 환자들에게 그 혜택이 전달되고 있다. 이제 1차 치료 적응증까지 확보한 만큼, 보다 초기 단계의 환자들도 셈블릭스의 임상적 혜택에 접근할 수 있는 환경이 마련돼야 한다”며 “국내 만성골수성백혈병 환자들이 치료 여정 초기부터 셈블릭스의 임상적 혜택을 경험할 수 있도록 치료 접근성 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 전했다.

셈블릭스는 ATP 부위에 결합하는 기존 TKI와는 달리 BCR::ABL1 단백질의 미리스토일 포켓에 작용하는 새로운 기전의 치료제다. 국내에서는 2022년 기존 TKI 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 성인 환자의 후기 치료제로 처음 허가됐으며, 2025년 2월 새롭게 진단된 환자의 1차 치료까지 적응증을 확대했다. 현재 건강보험 급여는 2가지 이상의 TKI 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 일부 환자의 3차 이상 치료에 한해 적용되고 있다.