테페자®는 국내에서 갑상선안병증을 적응증으로 식품의약품안전처의 승인을 받은 첫 번째 치료제이자 희귀의약품으로, 지난 4월 ‘중등도에서 중증의 갑상선안병증 성인 환자(18세 이상)’를 대상으로 국내 허가됐다.

갑상선안병증은 안와 주변 근육과 조직에 염증 및 구조적 변화를 일으키는 자가면역질환이다. 안구돌출, 눈꺼풀 후퇴 등 외형적 변화뿐 아니라 복시, 시력 저하 등의 기능적 장애를 동반하며, 중등도 이상으로 진행되면 일상생활과 사회생활에 큰 지장을 초래할 수 있다. 테페자®는 질환의 주요 발병 경로인 ‘인슐린 유사 성장인자-1수용체(이하 IGF-1R)’를 표적으로 결합해, 안구돌출과 복시 등의 구조적·기능적 증상 개선을 나타낸다.

이날 간담회는 기존 치료의 한계를 넘어 국내외 갑상선안병증 치료 패러다임 변화에 기여한 테페자®의 임상적 가치를 조명하기 위해 마련됐다. 암젠코리아 신수희 대표, 암젠 글로벌 의학부 수닐 메타(Sunil Mehta) 총괄 부사장의 환영사를 시작으로, 연세대학교 세브란스병원 안과 윤진숙 교수가 한국에서의 갑상선안병증 치료에 대해 발표했다. 이어 캘리포니아대학교 샌디에이고 의과대학 샤일리 안과연구소의 돈 기카와(Don O. Kikkawa) 교수가 테페자®의 실사용 경험을 기반으로 미국 내 치료 패러다임의 변화에 대해 공유했다.

첫 번째 발표를 맡은 윤진숙 교수는 성인(18~80세) 활동성 중등도-중증 갑상선안병증 환자(n=83)를 대상으로 테페자®와 위약의 치료 효과를 비교한 임상 3상 OPTIC 연구를 바탕으로 테페자®의 가치에 대해 조명했다. 연구 결과에 따르면, 치료 24주차에 테페자® 투여군의 83%가 2mm 이상의 안구돌출 감소를 보였고(Differences 73%p; 95% CI, 59~88, P<0.001), 68%에서 복시 증상이 개선되는 등(Differences 39%p: 95% CI, 16~63, P<0.001) 위약 대비 유의미한 증상 조절 효과를 확인했다. 삶의 질(GO-QOL) 점수의 최소제곱평균 변화량도 테페자®군 13.79점, 위약군 4.43점으로 테페자®군에서 더 큰 폭으로 개선됐다(Differences 9.36; 95% CI, 4.08~14.64, P<0.001).

윤 교수는 “중등도-중증 갑상선안병증은 안구돌출과 복시 등 환자의 외형과 시각 기능, 일상생활에 직접 영향을 주는 증상을 동반하지만, 기존 치료만으로는 이러한 구조적·기능적 변화를 충분히 개선하는 데 한계가 있었다”며 “테페자®는 질환의 주요 발병 경로를 표적해 안구돌출과 복시를 포함한 주요 증상 개선을 임상적으로 확인했다는 점에서 의미가 있다”고 설명했다. 이어 “국내에서도 환자의 증상과 질환 부담을 보다 적극적으로 고려할 수 있는 치료 선택지를 제공한다는 점에서 테페자® 출시의 의미가 크다”고 덧붙였다.

이어 돈 기카와 교수는 미국 내 테페자® 도입 이후 실제 진료 현장의 변화를 소개했다. 기카와 교수는 과거 갑상선안병증 치료의 주된 접근은 염증을 조절하거나 질환 진행 이후 수술적 치료를 고려하는 것이었으나, 테페자®의 등장으로 질환의 진행 과정에 조기 개입하는 질병조절치료(disease-modifying treatment)가 가능해지면서 치료 목표와 패턴이 달라졌다고 설명했다. 그는 “미국 진료 현장에서는 테페자® 치료를 통해 안구돌출과 복시 등 환자의 증상과 시기능이 개선되며 삶의 질이 개선될 뿐 아니라, 이후 수술적 치료의 필요성이 현저히 줄어드는 등 의료진의 치료 방식에도 변화가 이뤄졌다”며, “한국에서도 테페자®의 도입을 계기로 다학제 진료에 기반해 갑상선안병증을 조기에 진단하고, 개별 환자의 증상과 치료 목표를 고려할 수 있는 체계적인 치료 환경이 마련되기를 기대한다”고 덧붙였다.

한편, 국내외 주요 학회에서도 테페자®를 주요 치료 옵션으로 제시하고 있다. 미국갑상선학회(ATA)와 유럽갑상선학회(ETA)는 2022년 발표한 진료 합의문을 통해 염증과 심각한 안구돌출, 복시가 동반된 활동성 중등도-중증 갑상선안병증 환자의 1차 치료제로 테페자®를 권고했다. 국내에서는 대한성형안과학회가 대한내분비학회학술지인 ‘Endocrinology and Metabolism(EnM)’에 ‘한국형 갑상선안병증 진료 프레임워크 합의문’을 발표하고, 활동성 중등도-중증 환자의 안구돌출과 복시에 대해 테페자®를 1차 치료 옵션으로 제시했다.

암젠코리아 신수희 대표는 “중등도 및 중증 갑상선안병증은 외형 변화와 시각 기능 저하로 환자의 일상과 사회생활에 심각한 영향을 미치는 중증 희귀 자가면역질환이지만, 그동안 치료 옵션은 매우 제한적이었다”며, “테페자®의 국내 출시가 환자들이 잃어버린 일상을 되찾는 새로운 전환점이 되기를 기대하며, 암젠은 국내 환자들이 적시에 적절한 치료를 받을 수 있는 환경을 조성하기 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.

갑상선안병증의 핵심 발병 기전인 IGF-1R을 표적하는 단일클론항체 치료제인 테페자®는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2013년 희귀의약품(Orphan Drug), 2016년 혁신의약품(Breakthrough Therapy)으로 지정되었으며, 국내에서는 식품의약품안전처로부터 2024년 희귀의약품으로, 이듬해 2025년 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정된 바 있다.