이날 간담회는 에드워드 리 대표이사의 개회사와 주한 벨기에 대사관 자비에 르블랑 공관차석의 축사로 문을 열었다.

뒤이어 상영된 드라벳 증후군 환아 가족의 인터뷰 영상에서는 반복되는 발작과 24시간 이어지는 돌봄으로 가족들이 겪어온 현실적인 어려움이 담담하게 그려졌다. 발작이 언제 다시 시작될지 모른다는 불안 속에 밤낮없이 아이 곁을 지켜온 시간들, 그리고 그 과정에서 가족 구성원 모두가 함께 짊어져야 했던 심리적·신체적 부담이 소개됐다.

동시에 또래의 아이처럼 가족과 나들이를 가고 유치원을 다니는 등의 평범한 일상을 바라는 부모의 간절한 마음과, 새로운 치료 옵션이 절실히 필요한 환아 보호자의 심정이 참석자들에게 생생하게 전해졌다.

이후 서울대병원 소아청소년과 임병찬 교수와 고대구로병원 소아청소년과 양동화 교수가 각각 발표를 맡아, 핀테플라 급여 적용에 따른 새로운 치료 기회와 발작 조절을 넘어선 치료 가치, 국내 진료 현장에서의 활용 방향을 소개했다.

먼저 임병찬 교수는 <드라벳 증후군 치료의 진전: 핀테플라가 제시하는 새로운 치료 기회>를 주제로 발표했다. 임 교수는 “드라벳 증후군은 여러 항발작제를 병용해도 완전한 발작 소실이 어려운 소아기에 발병하는 극희귀 중증 난치질환으로, 효과적인 발작 조절과 함께 항발작제의 부작용 부담을 줄이고 환자의 삶의 질을 높이는 것이 중요한 치료 목표”라고 설명했다. 이어 “핀테플라는 세로토닌 신호전달계와 시그마-1 수용체를 동시에 조절하는 차별화된 이중 기전을 가진 치료제로, 세 건의 3상 임상시험에서 위약 대비 월간 경련성 발작 빈도를 약 54~65% 더 감소시켰으며 , 최대 3년간 투여한 장기 공개 연장연구에서는 유효성 분석 대상 환자 64.2%가 기존 무작위 대조 임상시험의 기저치 대비 월간 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소한 것으로 나타나, 장기 치료에서도 발작 감소 효과가 관찰됐다”고 밝혔다.

그는 또한 "전반적 임상 개선 척도(CGI-I)에서도 '많이 개선' 이상으로 평가된 환자 비율이 위약군보다 유의하게 높게 나타났다"고 덧붙이며, "이러한 결과는 앞으로 드라벳 증후군 치료의 목표가 발작 횟수 감소를 넘어 환아와 가족의 일상 회복으로 확장돼야 함을 보여준다"고 강조했다.

양동화 교수는 <발작 너머의 변화를 바라보다: 핀테플라의 치료 가치와 국내 임상 적용>을 주제로, 급여 적용 이후 국내 진료 현장에서 핀테플라의 실질적인 활용 방향에 대해 소개했다. 양 교수는 “그동안 국내 드라벳 증후군 환자들에게는 칸나비디올 외에 마땅한 치료 대안이 없었던 만큼, 이번 급여 적용으로 ‘핀테플라’라는 새로운 치료 옵션이 진료 현장에 더해진 것은 의미가 크다"고 말했다.

이어 양 교수는 "표준 치료에도 야간 전신 강직간대발작이나 장시간 지속되는 경련성 발작이 남아 있거나 응급약을 자주 사용해야 했던 환아가 핀테플라를 우선적으로 고려할 수 있는 대상"이라며, "임상시험에서는 발작 부담 감소뿐 아니라 인지·행동·수면 등 일상 기능 전반에서도 개선 가능성이 확인된 바 있어, 향후 국내 진료 현장에서도 이러한 변화를 기대해볼 수 있다"고 설명했다. 그는 "치료 효과를 판단할 때도 발작 횟수만이 아니라 무발작 기간, 응급약 사용 빈도, 그리고 가족의 돌봄 부담까지 함께 살펴야 한다"며, "급여 적용을 계기로 더 많은 환아와 가족이 핀테플라를 통해 실질적인 변화를 경험하기를 기대한다"고 덧붙였다.

한국유씨비제약 에드워드 리 대표는 “이번 기자간담회를 통해 핀테플라의 급여 적용을 기념하고, 치료 대안이 절실했던 국내 드라벳 증후군 환아와 가족에게 열린 새로운 치료 기회의 의미를 나누는 자리를 마련하게 돼 뜻깊게 생각한다”며, “이번 급여 등재는 정부의 허가-평가-협상 연계 시범사업을 통해 신속한 치료 접근을 위해 함께 노력한 결과로, 앞으로도 한국유씨비제약은 관계 부처 및 의료진과 긴밀히 협력하여 혁신적인 치료제가 필요한 환자들에게 적시에 도달할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편, 핀테플라는 2025년 12월 18일 식품의약품안전처로부터 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료 부가요법으로 품목허가를 받았으며, 이후 허가-평가-협상 연계제도 2차 시범사업을 거쳐 지난 9월 1일부로 건강보험 급여를 적용받았다.