이번 허가로 듀피젠트는 국내에서 수포성 유사 천포창(BP) 치료제로 허가된 최초이자 유일한 표적 치료제가 되었으며, 만성 특발성 두드러기(CSU) 분야에서도 H1-항히스타민 치료에 증상이 적절하게 조절되지 않는 환자들을 위한 추가적인 치료 옵션을 제공하게 됐다. 이로써 듀피젠트는 이번 적응증 확대를 통해 피부 질환에서는 아토피피부염(Atopic Dermatitis, AD), 결절성 가려움 발진(Prurigo Nodularis; PN)에 이어 총 4개의 적응증을 보유하며, 제2형 염증(type 2 inflammation) 기반 질환 전반에서의 리더십을 한층 강화했다.

18세 이상 성인에서 수포성 유사 천포창(BP) 치료는 듀피젠트 프리필드주 및 프리필드펜 300밀리그램을, 18세 이상 성인 및 12세 이상 17세 이하 청소년에서 H1-항히스타민 치료에 증상이 적절하게 조절되지 않는 만성 특발성 두드러기(CSU) 치료에는 듀피젠트 프리필드주 및 프리필드펜 200밀리그램, 300밀리그램을 사용할 수 있다.

수포성 유사 천포창(BP)은 제2형 염증이 핵심적으로 관여하는 만성 자가면역 수포성 희귀 피부질환으로, 심한 가려움증과 피부 수포를 특징으로 한다. 임상 양상이 다양하고, 다른 피부 질환과의 감별이 쉽지 않아 진단이 지연될 수 있으며, 악성종양, 자가면역 및 염증성 질환, 심혈관질환, 당뇨병, 피부 감염 등 다양한 동반질환을 수반하는 경우가 많다. 뇌졸중, 치매, 파킨슨병 등 신경계 질환의 동반 위험도 높아 치료 선택 시 신중한 고려가 필요하다.

그동안 수포성 유사 천포창(BP) 치료는 전신 코르티코스테로이드(OCS) 및 면역억제제에 주로 의존해 왔다. 그러나 장기적인 전신 코르티코스테로이드 사용은 중증 감염의 위험을 2배 높이는 주요 인자로 보고되어 왔으며, 반복적인 수포와 피부 장벽 손상으로 인한 감염 및 입원 위험과 맞물려 고령 환자들의 치료 부담을 가중시켜 왔다. 실제로 수포성 유사 천포창(BP)은 피부질환 중 드물게 사망에 이를 수 있는 질환으로, 후향적 연구에서 환자 사망의 최대 87%가 감염과 관련된 것으로 보고되고 있다.

듀피젠트는 이번 식약처 허가 근거가 된 ADEPT 2/3상 임상연구 결과에서 성인 중등도-중증 수포성 유사 천포창(BP) 환자를 대상으로 임상적 유효성을 확인했다. 듀피젠트 300mg을 표준치료 전신 코르티코스테로이드(OCS)에 병용 투여 후 질환 상태에 따라 점진 감량한 결과, 36주 시점에서 코르티코스테로이드(OCS) 없이 지속적 질환 조절을 달성한 비율이 위약군 대비 더 높게 나타났으며(18.2% vs 4.0%), 임상적으로 의미 있는 가려움 감소(PP-NRS 4점 이상) 달성률(39.8% vs. 10.5%) 역시 더 높게 확인됐다. 또한 전신 코르티코스테로이드(OCS) 누적 투여량 감소(OCS 총 누적투여량 듀피젠트® 4.18g vs. 위약 5.12g)가 확인되었고, 안전성 프로파일은 기존 적응증과 일관되게 나타났다.

이에 최근 발표된 2025년 캐나다 피부과(DAO) 가이드라인은 광범위 수포성 유사 천포창(BP)에서 듀피젠트를 1차 치료 옵션으로 포함시켰고, 유럽 피부과학회(EADV)의 2022 S2K 국제 전문가 합의 지침에서도 치료 저항성 수포성 유사 천포창(BP)에서 듀피젠트를 생물학적 제제 선택지로 제시하고 있다.

듀피젠트의 또다른 신규 적응증인 만성 특발성 두드러기(CSU)는 두드러기와 혈관부종이 자발적으로 반복 발생하는 만성 피부질환으로, 가려움증 외에도 작열감, 두통 등의 다양한 전신 증상을 동반하며 수면과 일상생활에 큰 영향을 미친다. 50~60대 이상에서 높은 비중을 보이며, 원인 불명의 두드러기, 가려움, 부종이 6주 이상 지속됨에도 적절한 진단을 받기까지 평균 2~4년이 소요된다.

듀피젠트의 만성 특발성 두드러기(CSU) 적응증 확대는 H1-항히스타민 치료에도 증상이 지속되는 6세 이상 생물학적제제 미경험 환자 대상 진행된 CUPID 3상 임상연구 결과를 근거로 한다. 1차 평가변수는 24주 시점 가려움 중증도 점수(ISS7)의 기저 대비 변화량, 핵심 2차 평가변수는 두드러기 활성도(UAS7) 변화량, 증상 조절(UAS7≤6) 및 완전 관해(UAS7=0) 달성률이었다. 연구에서 듀피젠트 투여군은 위약군 대비 가려움 중증도(ISS7)가 유의하게 감소하였으며, 두드러기 활성도(UAS7) 기저 대비 감소율은 각각 66%, 48%로 나타났다. 또한, 24주 시점의 증상 완전 또는 부분 조절(UAS7=0 또는 ≤6) 달성률 역시 두 연구 모두에서 듀피젠트 투여군이 위약군 대비 유의하게 높았고, 이 효과는 36주 추적 관찰까지 유지되었다. 안전성 프로파일은 기존 적응증과 일관되게 나타났다.

기존 만성 특발성 두드러기(CSU)의 1차 치료에는 2세대 H1-항히스타민를 최대 4배까지 증량해 사용할 수 있었지만, 환자의 약 절반은 H1-항히스타민에 충분히 반응하지 않아 상당한 미충족 수요가 존재했었다. 이에 2026년 개정 국제 가이드라인에서는 듀피젠트를 H1-항히스타민 불응성 만성 특발성 두드러기(CSU)의 2차 치료인 표적치료제로 오말리주맙과 함께 공식 포함시켰다.

배경은 사노피 한국법인 대표, 한국 및 호주/뉴질랜드 제약(Pharma) 총괄 다국가 리드

“수포성 유사 천포창(BP)은 극심한 가려움과 수포로 환자의 일상을 심각하게 제한할 뿐 아니라, 피부질환 중 드물게 사망 위험을 동반하는 질환임에도 그간 치료 대안이 제한적이었다. 만성 특발성 두드러기(CSU) 역시 기존 치료로 조절되지 않는 환자들에게는 선택지가 거의 없었던 영역이다. 이번 두 적응증 허가는 오랜 시간 치료의 사각지대에 놓여 있던 국내 희귀, 난치성 피부질환 환자들에게 과학적 근거에 기반한 새로운 선택지를 제공한다는 점에서 각별한 의미가 있다. 이번 두 적응증 확대를 통해 열악한 삶의 질로 고통받던 수포성 유사 천포창(BP) 및 만성 특발성 두드러기(CSU) 환자들이 최선의 치료를 통해 열악한 삶의 질을 개선하고 더 나은 표준치료를 받을 수 있기를 희망하며 지속적으로 치료 환경 개선을 위해 노력을 이어가겠다”.