식품의약품안전처(처장 오유경)는 40kg 이상인 성인 및 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH : Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)*의 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘피아스카이주(크로발리맙)’*를 12월 24일 허가했다고 밝혔다.
* 후천성 조혈모세포 장애로 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환
‘피아스카이주’는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 보체* 매개 혈관 내 용혈을 억제**하는 희귀의약품이다.
* 보체(complement)는 세균·바이러스 등을 공격하고 면역반응을 보조하는 단백질
** 보체 단백질 C5 억제제로서 조혈모세포 장애로 인해 생성된 이상 적혈구와 C5의 결합을 막아 적혈구 용해(용혈) 방지
이 약은 소아 대상 첫 허가로서, 이번 허가를 통해 성인 및 소아(12세 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.
