이 약은 성인 및 소아 혈우병 A* 환자의 출혈 예방 및 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고8인자 제제**로, 기존 허가 의약품 대비 반감기를 연장한 주 1회 투여 가능한 지속형 치료제이다.

* 선천성 혈우병 A: 혈액응고8인자 결핍을 특징으로 하는 희귀혈액질환으로, 외상에 반응하여 생명을 위협하는 출혈과 연조직 및 관절에 재발성 출혈 유발

** 작용기전: 내인성 혈액응고8인자와 동일하게 제9인자와 복합체를 형성하여 제10인자를 활성형으로 전환시키고, 이어 프로트롬빈을 트롬빈으로 전환하여 피브린 응고 형성을 도움

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)* 대상으로 지정하고 빠르게 심사･허가하였으며, 성인 및 소아 선천성 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

* GIFT(Global Innovative product on Fast Track): 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램

식약처는 앞으로도 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.