희귀 간질환 치료의 사각지대를 해소하기 위한 신약 ‘아이커보’ 신속등재의 필요성
대한민국은 B형간염 예방과 치료, 간암 조기진단, 항바이러스 치료 확대 등을 통해 세계적으로 우수한 간질환 관리체계를 구축해 왔습니다. 그러나 이러한 성과에도 불구하고 여전히 정책의 관심에서 충분히 조명받지 못한 영역이 있습니다. 바로 희귀 간질환 PBC 입니다.
원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, PBC)은 간 안의 작은 담관이 지속적으로 손상되며 간경변증과 간부전으로 진행할 수 있는 진행성 희귀 간질환입니다. 많은 환자들이 극심한 피로감과 참기 어려운 가려움증으로 인해 일상생활과 사회생활에 큰 어려움을 겪고 있으며, 질환 진행에 대한 불안 속에서 살아가고 있습니다.
그러나 PBC 환자들에게 더 큰 문제는 질환 자체에 대한 인식 부족입니다. 실제로 진단을 받은 이후에도 환자들이 질환의 특성과 장기적인 위험성을 충분히 이해하지 못하는 경우가 적지 않으며, 주변에서도 PBC를 잘 알지 못해 적절한 관심과 지원을 받기 어려운 현실입니다. 희귀질환이라는 이유로 사회적 인지도가 낮고 정보 접근성이 제한되면서 질환 관리의 중요성이 충분히 알려지지 못하고 있습니다.
다행히 PBC는 조기에 발견하고 적절하게 치료할 경우 질환 진행을 늦추고 간 손상을 최소화할 수 있는 질환입니다. 따라서 진단 이후에도 적극적인 치료와 지속적인 관리가 매우 중요합니다. 과거에는 치료 선택지가 제한적이었지만, 최근에는 치료 목표를 충분히 달성하지 못하는 환자를 위한 새로운 치료 옵션도 등장하며 치료 환경이 변화하고 있습니다.
현재 PBC의 표준치료는 우르소데옥시콜산(UDCA)이지만 약 30~40%의 환자는 충분한 치료 효과를 얻지 못하는 것으로 알려져 있습니다. 이러한 환자들은 질환 진행 위험이 높음에도 불구하고 오랫동안 실질적인 치료 대안을 갖지 못한 채 치료 공백 상태에 놓여 있었습니다.
아이커보(IQIRVO, 엘라피브라노)는 이러한 환자들을 위해 국내에서 허가된 최초이자 유일한 PBC 2차 치료제입니다. 기존 치료만으로 충분한 효과를 얻지 못한 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하며, PBC 환자들이 질환 악화를 늦추고 더 나은 치료 결과를 기대할 수 있도록 돕는 중요한 치료 옵션입니다.
그럼에도 불구하고 아직 보험이 되지 않아 국내 PBC 환자들은 치료 접근성의 벽 앞에 서 있습니다. 대한간학회는 이미 해외 여러 국가에서 PBC 환자들이 이러한 치료 혜택을 받고 있는 상황에서 선진국인 대한민국의 희귀 간 질환 환자들이 기약 없이 치료 접근을 기다려야 하는 현실을 안타깝게 바라보고 있습니다. 치료제가 존재함에도 불구하고 급여 적용 지연으로 인해 환자들이 치료를 시작하지 못하거나 미루어야 하는 상황은 희귀질환 정책이 해결해야 할 대표적인 과제입니다.
PBC는 기다려주는 질환이 아닙니다. 질환이 진행되는 동안 간 손상은 지속적으로 누적될 수 있으며, 비가역적인 간 손상이 진행된 이후에는 회복에 한계가 있어 손상 발생 및 질환 진행을 억제하는 것이 중요합니다. 환자들에게 기약없는 기다림은 단순한 행정 절차를 기다리는 시간이 아니라 질환이 악화될 수 있는 시간이며, 치료 적기를 놓칠 수 있는 시간입니다.
대한간학회는 아이커보 신속등재가 단순히 하나의 신약 급여 여부를 결정하는 문제가 아니라고 생각합니다. 이는 우리나라가 희귀 간질환 환자들을 의료체계 안에서 얼마나 책임지고 보호할 것인가에 대한 질문입니다. 또한 간질환 정책이 얼마나 성숙했는지를 보여주는 중요한 지표이기도 합니다. 국가 간질환 정책의 수준은 가장 많은 환자를 어떻게 치료하는가보다, 치료가 필요한 환자를 어떻게 보호하는가에서 드러납니다.
대한간학회는 PBC 환자들이 치료 적기를 놓치지 않도록 아이커보의 신속한 보험급여 적용을 정부에 정중히 요청드립니다. 또한 허가사항에 부합하는 환자들이 불필요한 제도적 장벽 없이 적절한 시기에 치료받을 수 있도록 합리적인 급여기준이 마련되도록 전문가들의 의견을 충분히 수렴해 주십시오.
감사합니다.
대한간학회 이사장 임영석
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