JW중외제약은 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모의 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.
이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(Pitt-Hopkins Syndrome, PTHS), 취약 X 증후군(Fragile X Syndrome, FXS), 레트 증후군(Rett Syndrome, RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 회복시키는 결과가 소개됐다.
DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 것으로 나타났다.
연구 결과 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 다양한 신경발달장애의 비임상 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시켰다. 이러한 결과는 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능을 개선할 수 있음을 시사한다. 또한 특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고, 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 복수의 희귀 신경발달장애에 적용될 수 있는 가능성을 제시한다.
특히 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다. 신경발달장애는 발달 초기 단계에서 형성된 신경회로 이상에 의해 발생하기 때문에 증상이 고착된 이후에는 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다. 그러나 DDC-02는 성체 모델에서도 유의미한 회복 효과를 보여 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능함을 시사했다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.
JW중외제약은 이번 콘퍼런스 기간 동안 다수의 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행했으며, 공동개발과 기술이전을 포함한 다양한 협력 방안을 논의했다.
JW중외제약 관계자는 “DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질”이라며 “특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있으며, 향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획”이라고 말했다.
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