폐동맥고혈압은 심장에서 폐로 가는 혈관이 좁아지고 막혀 심부전, 돌연사로 이어질 수 있는 치명적인 희귀질환이다. ‘순환기계의 암’, ‘세상에서 가장 슬픈 병’으로도 불리며, 40대 젊은 여성 환자가 많다.
윈레브에어(성분명: 소타터셉트)는 폐동맥고혈압에서 20년 만에 등장한 새로운 기전의 혁신신약으로, 2024년12월 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업(이하 ‘허-평-협’)’ 약제로 선정됐다. 이는 순차적으로 진행되던 허가·급여평가·약가협상을 병행해 환자의 신약 접근 시기를 앞당기기 위해 도입된 시범사업임에도, 급여 신청일로부터 550일이 지나도록 윈레브에어는 건강보험 급여를 위한 첫 관문인 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 안건으로 상정되지조차 못하고 있다.
이미 폐동맥고혈압 환자들은 오랜 기간 약제 접근성 문제에서 소외되어 왔고, 같은 문제가 반복될까 우려하지 않을 수 없다. 1990년대 개발된 ‘플로란(성분명: 에포프로스테놀)’의 경우 여전히 우리나라에서 사용이 불가능하다. 다른 폐동맥 고혈압 약제 ‘아뎀파스(성분명: 리오시구앗)’도 2014년 식약처 허가 이후10년 동안 비급여로 방치되다 2025년이 되어서야 급여된 바 있다.
이번 정부 들어 보건복지부는 기존 제도 및 허-평-협의 한계를 인정하고 올해부터 '100일 신속등재 시범사업'을 추진하고 있다. 100일 신속등재 제도는 희귀질환 신약의 임상적 효과가 확인될 경우 선제적으로 건강보험 급여를 적용한 뒤, 이후 실제 사용 결과를 기반으로 성과와 경제성을 평가하는 방식이다. 기존 경제성평가 체계에서 반복적으로 급여 지연 어려움을 겪어온 혁신신약을 위한 새로운 해법이 될 수 있을 것이라고 기대된다.
그렇다면 지금 가장 우선적으로 100일 신속등재 대상이 되어야 할 약제는 윈레브에어다. 이 약제는 허-평-협 선정 자체로 혁신성과 신속등재 필요성을 이미 인정받았다. 이미 허-평-협을 통한 신속등재는 실패한 시점이 된 지 오래며, 기약 없는 급여 지연 상황에 이대로 방치돼선 안 된다.
이에 우리 대한폐고혈압학회∙한국폐동맥고혈압환우회∙한국선천성심장병환우회∙(사)한국희귀·난치성질환연합회는 윈레브에어를 현재 허가-평가-협상 병행 시범사업에서, 최근 추진되고 있는 100일 신속등재 시범사업으로 전환해 추진할 것을 보건복지부와 한국MSD에 공식적으로 요구한다.
유독 우리나라는 환자가 쓰지 못하는 폐고혈압 약제가 많다. 본 학회와 환자단체는 윈레브에어를 비롯해 벨레트리, 타이바소, 리오시구앗(급여확대) 등 필수 약제가 조속히 도입 및 급여될 수 있도록 적극 노력할 것이다. 엄마이자 아내이자 딸인, 누군가의 소중한 가족인 수많은 폐동맥고혈압 환자들에게 치료 기회를 보장해 줄 것을 강력히, 그리고 간곡히 요청한다.
2026년8월 12일
대한폐고혈압학회 ∙ 한국폐동맥고혈압환우회 ∙
한국선천성심장병환우회∙ (사)한국희귀·난치성질환연합회
