* 희소·긴급도입 필요 의료기기 제도 : 희귀·난치질환자 등 진단·치료에 필요하나 국내 허가·유통되지 않는 의료기기를 국가가 직접 수입하여 공급 하는 제도(보험등록 포함)

신규 지정된 ‘추간체고정재(MAGEC Spinal Bracing and Distraction System)’는 성장기 소아 척추측만증의 반복적인 수술을 줄여주는 제품으로, 최근 해외 제조원의 생산단종 등으로 국내 공급이 중단되었으나 이번에 신속 지정 절차*를 통해 정부 주도로 공급 기반을 마련하였다.

* 신속 지정 절차 : 자료의 검토기간 단축 및 전문가 심의단계 간소화를 통해 지정 소요기간을 단축하는 제도(14주→9주)

또한, 발작성 야간 혈색소뇨증* 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘엠파벨리주’의 허가사항에 적응증이 추가**되어(’25.11.24) 해당 의약품의 자가 주입 전용 의료기기인 ‘수동식의약품주입펌프(FreedomEdge Syringe Infusion System)’의 사용목적도 연계하여 확대***했다.

* 발작성 야간혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PHN) : 적혈구가 용혈되어 밤중에 검은 콜라색의 소변을 배뇨하는 질환임(출처 : 질병관리청 희귀질환정보)

** ‘성인 및 12세 이상의 청소년에서 C3 사구체병증 또는 원발성 면역복합체 막증식 사구체신염’ 추가

*** ‘성인 및 12세 이상의 청소년에서 C3 사구체병증 또는 원발성 면역복합체 막증식 사구체신염의 치료를 위해 엠파벨리주를 처방받은 환자가 가정에서 약물을 피하에 자가 주입을 하기 위해 사용’ 추가

이번 지정을 통해 소아 척추측만증 환자는 수술실에서 반복적으로 받던 수술 대신 학교와 가정에서 더 많은 시간을 보내고, 희귀 신장질환자들은 가정에서 손쉽게 치료제를 사용할 수 있게 될 것으로 기대된다.

식약처는 희귀·난치질환자의 치료 시기를 하루라도 앞당기는 것이 규제기관의 존재 이유라고 강조하며, 앞으로도 희귀·난치질환자들이 적절한 치료 기회를 보장받을 수 있도록 지속해서 희소·긴급도입 의료기기를 지정·공급하겠다고 밝혔다.