이번 허가로 반플리타®는 FLT3-ITD 변이 양성인 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 표준 시타라빈 및 안트라사이클린 유도요법과 표준 시타라빈 공고요법과의 병용 및 공고요법 후 단독 유지요법으로 사용이 가능해졌다.

AML은 전 세계 전체 백혈병 사례의 23.1%를 차지하며, 국내에서는 매년 약 2,000명의 성인이 AML로 진단받고 있다. AML에서는 FLT3 돌연변이가 가장 흔하게 보고되며, 새로 진단된 AML 환자의 약 25%가 FLT3-ITD 환자이다. FLT3-ITD 변이는 질환 부담을 높이고 전체 생존기간을 단축시키는 등의 불량한 예후와 관련되어 있는 것으로 알려져 있다.

대한혈액학회 급성골수성백혈병/골수형성이상증후군 연구회 조병식 위원장(서울성모병원 혈액내과)은 “FLT3-ITD 변이 양성 AML은 예후가 불량한 아형으로, 5년 전체생존율은 변이 부담이 낮은 환자군에서 약 31%, 변이 부담이 높은 환자군에서는 15% 수준에 불과한 것으로 보고된다”며, “반플리타®는 FLT3-ITD 변이를 선택적으로 표적하는 기전을 통해, 새로 진단된FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자에서 표준 화학요법에 추가해 유도ž공고요법 후 유지요법으로 지속 투여했을 때 완전 관해 기간과 전체 생존기간을 연장시키는 것으로 확인됐다. 이에 따라 국내 FLT3-ITD 변이 AML 치료 전략에 중요한 변화를 가져올 것으로 기대된다”고 전했다.

반플리타®의 효과와 안전성은 새롭게 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자 539명을 대상으로 진행된 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 3상 임상시험인 QuANTUM-First 연구를 통해 5년 이상 장기간에 걸쳐 평가되었다. 연구에 참여한 환자들은 동종 조혈모세포 이식 여부와 관계없이 유도·공고 병용요법에 이어 최대 3년간 유지 단독요법을 받았다.

연구 결과, 반플리타® 투여군에서 위약군 대비 사망 위험이 22% 감소한 것으로 나타났다(HR = 0.78 [95% CI: 0.62-0.98; p=0.032]). 추적관찰 기간 중앙값 39.2개월 시점에서 확인된 반플리타® 투여군의 전체 생존기간 중앙값(mOS)은 31.9개월(n=268; 95% CI: 21.0–NE)로, 위약군 15.1개월(n=271; 95% CI: 13.2–26.2) 대비 연장되었다. 반플리타®의 이상반응 발생률은 위약군과 유사한 수준이었으며, 가장 흔하게(≥10%) 발생한 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상반응은 발열성 호중구감소증, 호중구감소증, 저칼륨혈증, 폐렴 등이었다.

한국다이이찌산쿄 김정태 대표이사는 “이번 반플리타®의 허가를 통해 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자들에게 새로운 1차 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며, “고형암에 이어 혈액암 분야에서도 치료 성과를 개선할 수 있는 의약품을 국내에 선보이게 된 만큼, 앞으로도 더 많은 국내 환자들의 치료 접근성 확대를 위해 의미 있는 진전을 이루어 나가겠다”고 말했다.

한편, 반플리타®는 현재 미국과 유럽, 일본 등에서 허가되었으며, 2026년 상반기 중 국내에 출시될 예정이다.