글로벌 바이오제약 기업 사노피의 한국법인(이하 사노피)은 B형 혈우병 반감기 연장 제제(Extended Half-Life, 이하 EHL) 알프로릭스® (성분명: 에프트레노나코그-알파)의 국내 식품의약품안전처(이하 식약처) 허가사항이 지난 14일자로 변경됨에 따라, 최대 6개월간 30℃ 이하 실온에서도 보관이 가능해졌다고 밝혔다.
알프로릭스®는 기존 2℃~8℃ 온도에서 냉장 보관해야 했으나, 이번 식약처 허가사항 변경에 따라 냉장 보관뿐 아니라 유효기간 내 1회에 한해 최대 6개월 동안 30℃ 이하 실온에서도 보관이 가능해졌다. 실온 보관 시에는 냉장고에서 꺼낸 날짜를 외부 포장에 기입하고, 6개월 이내에 사용해야 한다. 또한 해당 기한이 지난 경우 폐기해야 하며, 한번 실온 보관된 제품은 다시 냉장하지 않아야 한다.
혈우병 환자들은 여행, 출장과 같은 장거리 이동 또는 야외 활동 시에도 치료제를 구비해야 하며, 이러한 상황에서 온도 등 약제 보관 방법을 유지하는 데에 어려움을 겪어 왔다. 이번 허가사항 변경으로 환자들은 치료제 보관 걱정 없이 자유롭게 활동할 수 있게 되었으며, 환자 편의성 향상을 통해 다양한 생활 환경에서도 지속적인 질환 관리가 가능해질 것으로 기대된다.
배경은 사노피 한국법인 대표, 한국 및 호주/뉴질랜드 제약(Pharma) 총괄 다국가 리드
“혈우병은 평생 관리가 필요한 질환으로, 환자와 보호자 모두에게 치료 접근성과 편의성이 매우 중요한 요소”라며, “이번 허가사항 변경은 단순한 보관 방식의 변화를 넘어, 환자들이 보다 자유롭고 활발한 일상을 영위하면서도 안정적으로 치료를 이어갈 수 있도록 한다는 점에서 의미가 크다”고 말했다. 이어 “국내 B형 혈우병 환자들이 알프로릭스® 예방요법을 통해 출혈 위험을 효과적으로 관리하며, 보다 안정적인 일상생활을 유지할 수 있기를 바란다”고 덧붙였다.
한편, 알프로릭스®는 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제로, 특히 Fc 융합단백기술에 기반한 자연적인 분해를 통해 인체에 축적물을 남기지 않으며, 반감기를 기존 표준 반감기 제제(Standard Half-Life, 이하 SHL) 대비 약 2.4배 연장한 것이 특징이다. 알프로릭스®는 B형 혈우병 환자의 △출혈 억제 및 예방 △수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) △출혈 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에 대해 2017년 식약처의 허가를 받고, 2020년 3월 250IU, 1000IU, 2000IU 용량으로 국내에 출시됐으며, 2020년 11월 500IU, 3000IU 용량 옵션을 추가로 출시해 환자 선택의 폭을 넓혔다.
혈우병에 대하여
혈우병은 혈액응고인자의 결핍으로 인한 출혈성 질환이며, 응고인자 활성도에 따라 중증(<1%), 중등증(1~5%), 경증(>5%)으로 분류한다. 2024년 기준 국내 혈우병 환자는 2,684명으로, 혈액응고인자 8인자가 결핍된 A형 혈우병 환자가 1,835명(68.4%)으로 가장 많으며, 혈액응고인자 9인자가 결핍된 B형 혈우병 환자는 477명(17.8%)이다. 혈우병 환자들에게 가장 많이 발생하는 합병증은 관절병증으로 국내 A형 혈우병 환자의 51.9%, B형 혈우병 환자의 32.3%가 혈우병성 관절병증을 경험한다. 세계혈우연맹(WFH)은 혈우병성 관절병증을 예방하기 위해 예방요법을 권고한다.
 `알프로릭스®`, 허가사항 변경… 실온 보관 최대 6개월 가능','https://www.h-money.co.kr/news_view.jsp?ncd=58603','https://www.h-money.co.kr/news/upload/1779280051393_c.jpg','글로벌 바이오제약 기업 사노피의 한국법인(이하 사노피)은 B형 혈우병 반감기 연장 제제(Extended Half-Life, 이하 EHL) 알프로릭스® (성분명: 에프트레노나코그-알파)의 국내 식품의약품안전처(이하 식약…');)
