의과학 기술의 발전으로 희귀·중증질환 치료제가 활발히 개발되면서 환자와 가족에게 새로운 치료 기회에 대한 희망을 주고 있다. 개발된 치료제의 환자 사용을 위해서는 부족한 임상근거를 모니터링하고 사후평가 하는 것이 국제적인 흐름이다.

국내에서는 심사평가원이 희귀·중증질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 보장하고자, 건강보험 등재 이후 실사용 자료(Real-World Data, 이하 RWD)를 수집하고 평가하여 약제의 불확실성을 해소하는 약제성과평가 제도를 운영하고 있다.

특히, 소아 희귀·중증질환은 환자 수가 적어 등재 후 실제 근거(Real-World Evidence, 이하 RWE)의 생성과 관리가 중요하다. 이에 따라 심사평가원은 임상 현장의 전문성을 갖춘 학회와의 협업을 추진하게 되었다.

이번 협약을 통해 양 기관은 ▲소아 희귀·중증질환 레지스트리 확장 및 공동 연구 ▲전문지식 및 정보의 상호 교류 ▲학술연구 보고 관련 공동 세미나 및 심포지엄 개최 등 다양한 분야에서 협력해 나갈 계획이다.

협약식에서 대한소아신경학회 채종희 회장은 “임상 현장의 자료를 활용한 공동 연구가 의미 있는 결과로 이어질 수 있도록 심사평가원과 협력하겠다.”고 했으며,

심사평가원 강중구 원장은 “학회와 심사평가원이 협력하여 희귀‧중증질환 환자들에게 실질적인 도움이 되고 국민 건강 증진 향상에 기여하기를 기대한다”고 말했다.

이와 함께 약제성과평가실 이소영 실장은 “심사평가원은 2023년 척수성근위축증에 대해 학회와 공동 연구를 수행하였으며 이번 협약을 통해 협력 체계를 한층 더 강화하였다”며, “이번 협약이 희귀·중증질환의 근거 창출과 활용성을 높이는 발판이 되어 향후 다른 질환의 RWE 모델로도 확대·발전할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.