○ 코오롱생명과학은 11월 15일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 개막하는 ‘미국 신경과학학회(Society for Neuroscience, SfN 2025)’에서 유전자치료제 후보물질 KLS-2031의 최신 전임상 연구 결과를 포스터 발표한다고 12일 밝혔다.

○ 이번 연구는 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 모델을 대상으로 KLS-2031의 통증 완화 효과와 작용 기전을 평가한 것으로, 연구 결과 기존 치료제 대비 장기간 지속되는 진통 효과가 확인됐다.

○ PDPN은 당뇨병의 대표적인 만성 합병증으로, 장기간의 고혈당으로 인해 신경이 손상되면서 발생한다. 주요 증상은 손발 저림, 감각 이상, 통증 등이며, 증상이 심할 경우 일상생활에 큰 제약을 초래한다. 이러한 질환은 환자의 삶의 질을 현저히 떨어뜨리고 사회경제적 부담을 증가시킨다. 하지만 현재까지 완치 가능한 방법은 없고, 기존 약물은 부작용 우려가 있어 새로운 치료 옵션의 필요성이 꾸준히 제기되고 있다.

○ 코오롱생명과학 연구팀은 당뇨병으로 인한 신경병증을 유도한 실험쥐 모델에 유전자치료제 후보물질 KLS-2031을 주입하고 통증 반응을 평가했다. 그 결과, KLS-2031을 단 1회 투여한 실험군에서 현재 당뇨벙성 신경병증 치료에 널리 사용되는 표준 치료제(SoC)인 ‘프레가발린(pregabalin)’과 ‘둘록세틴(duloxetine)’을 매일 투여한 군보다 더 강력하고 오래 지속되는 진통 효과가 확인됐다.

○ 프레가발린과 둘록세틴은 통증을 줄이는 데 효과가 있지만, 매일 복용해야 하며 부작용과 약물 의존성 우려도 있다. 반면 KLS-2031은 단 1회 투여만으로 장기적인 효과를 나타내 차세대 치료제로서의 가능성을 제시했다.

○ 특히, 인슐린 치료를 병행한 당뇨병 모델에서 인슐린에 의한 혈당 조절의 정도에 관계없이 KLS-2031의 통증 완화 효과가 유지됨을 증명해 전임상 데이터의 임상적 유효성을 극대화했다. 이는 KLS-2031이 인슐린 투여 여부와 관계없이 실제 임상 환경에서 혈당 조절 중인 환자에게도 적용 가능한 치료 옵션임을 시사한다.

○ 또한 척수신경절(DRG)과 척수 내 활성화된 면역세포 환경을 조절함으로써 정상군과 유사하게 면역 환경을 조성하는 항염효과도 관찰됐다. 즉 KLS-2031이 단순 진통 작용을 넘어 통증 발생에 관여하는 생리적, 면역학적 반응을 조절하는 치료제로도 작용할 수 있음을 보여줬다.

○ KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반의 유전자치료제로, 신경 염증 억제와 통증 신호 경로 조절에 중요한 GAD65, GDNF, IL-10 세 가지 유전자를 동시에 발현하도록 설계됐다. 이번 연구는 KLS-2031이 단 1회 투여로 장기간 통증 완화 효과를 제공하며, 기존 약물 치료의 한계를 넘어서는 차세대 치료 옵션이 될 수 있는 가능성을 제시했다.

○ 김선진 코오롱생명과학 대표는 “최근 국제 학회에서 KLS-2031에 대한 글로벌 제약사와 연구자들의 관심이 높았다”며 “추가 적응증 발굴을 위한 후속 전임상 연구 및 공동개발, 기술수출을 통한 임상 진입 논의 등을 활발히 이어가고 있다”고 말했다.

○ 이어 “특히 미국 임상시험에서 척추 질환에 대한 안전성1을 이미 확보한 만큼, 최적의 적응증과 용법 발굴을 완료하고, 환자 중심의 유전자치료제 개발을 위해 연구개발 역량을 지속적으로 집중하겠다”고 덧붙였다.

○ 한편, 미국 신경과학학회(SfN)는 전 세계 70여개국, 3만 명 이상의 연구자가 참여하는 세계 최대 규모의 신경과학 분야 학술대회다. 코오롱생명과학은 이번 발표를 포함해 글로벌 학술 무대에서 연구성과를 지속적으로 공유하며, KLS-2031의 임상 개발 및 적응증 확대를 위한 글로벌 협력 네트워크를 강화할 계획이다.