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엘록테이트 미디어 세미나 참고자료

사노피 젠자임은 11월 5일 “A형 혈우병의 최신 치료 지견과 국내 치료 환경의 현재”를 주제로 한 엘록테이트 미디어 세미나를 열었다.  이날 온라인으로 배포한 참고자료를 원문 게재한다.  

엘록테이트 미디어 세미나

 

1. 세계혈우연맹 혈우병 치료제 가이드라인 업데이트i)

세계혈우연맹은 2020년 8월 혈우병 치료 가이드라인 제 3판 개정판을 발간했다. 2012년 이후 8년만이다.1 

 

혈우병 치료제 유지요법, 중증 환자 치료 원칙으로 자리잡다

가이드라인 개정판에서는 중증 혈우병 환자의 유지요법 시행이 치료 원칙으로 자리잡았다.1 3세 이전 유지요법 시행은 근골격계 합병증과 관절 및 근육 출혈을 막기 위해 필요하다.ii) 출혈 시에만 혈액응고인자를 투여하는 것은 더 이상 장기 치료 옵션으로 고려되지 않는다.1

 

새로운 기전의 치료제 업데이트

표준 반감기 혈액응고인자(Standard half-life CFCs) 외에도 반감기가 연장된 혈액응고인자(Extended half-life CFCs), 비인자 치료제(non-factor hemostasis product) 등 새로운 기전의 치료제를 포함했다.

 

반감기가 연장된 치료제를 통한 유지요법의 장점

반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제의 장점은 ‘적은 투여 횟수’를 통해 병원 방문 횟수 및 투여 일정에 대한 부담감을 감소시키고 예방요법의 순응도를 증가시킨다.iii) 이를 통해 높은 혈액응고인자 수치에 도달하게 되면 동일한 투여 일정으로 높은 출혈 예방 효과를 누릴 수 있으며, 활발한 신체활동에 도움을 받을 수 있다.3

 

2. 엘록테이트에 대하여

엘록테이트는 2014년 6월 미국 FDA, 2017년 8월 식품의약품안전처의 승인을 받은 최초의 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 유전자재조합 혈우병 치료제다.,,iv)v)vi) 엘록테이트는 혈액응고인자 8인자에 Fc단백을 융합하여 체내에서 리소좀에 의한 엘록테이트(rFVIIIFc)의 가수분해 과정을 지연시켜 혈액응고인자 8인자(FVIII)의 반감기를 연장했다.vii) 엘록테이트의 반감기는 19시간으로, 기존의 표준 반감기 치료제 대비 최종 반감기를 1.5배 더 연장했다(p<0.001).7

 

엘록테이트의 식약처 허가 사항 및 급여기준 용량6,viii)

•식약처 허가사항 : 일상적 예방요법 - 3~5일 간격으로 1회 50 IU/kg6

- 용량은 25~65 IU/kg의 범위 내에서 환자의 임상반응에 기초하여 결정한다.

- 12세 미만의 소아에 대해서 투여 횟수를 증가시키거나 80 IU/kg까지 증량하는 것이 필요할 수 있다.

•급여 기준 : 1회 투여용량(1회분) 20-25 IU/kg8

 
- 다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단 따라서 최대 30 IU/kg

3. 엘록테이트 ASPIRE 연구결과ix)

1) 연구명: 중증 A형 혈우병 환자에서의 엘록테이트 치료: ASPRIE 연장 연구 최종 결과

2) 연구 개요

연구 방법

개방형, 비무작위, 글로벌, 연장 연구

대상 환자군

A-LONG 임상에 참여한 12세 이상 성인 중증 A형 혈우병 환자 (N=150)

KidS A-LONG 임상에 참여한 소아 중증 A형 혈우병 환자 (N=61)

목적

rFVIIIFc (엘록테이트)의 장기간 효능 및 안전성을 확인하고자 함

치료기간

성인환자: 평균 3.9년(최대 5.3년), 소아환자: 평균 3.2년(최대 3.9년)

일차 평가지표

저해제(중화항체) 발생 및 이상사례

이차 평가지표

환자당 연간 출혈 횟수, 환자당 rFVIIIFc 노출일, rFVIIIFc 치료에 대한 반응

 

3) 주요 연구 내용

일차 평가지표

•엘록테이트는 모든 연령대의 환자에게 효과적이었으며, 엘록테이트 치료 기간 중앙값 230일[133-329일] 동안 저해체(중화항체) 및 치료 관련 심각한 부작용은 발생하지 않았다.

이차 평가지표

•유지요법의 출혈 예방 효과 확인: 성인 및 소아 환자에서 엘록테이트 유지요법은 필요 시 보충요법과 비교하여 낮은 연간출혈률을 확인했다. 개별 유지요법 시행군에서 전체 연간 출혈률은 성인 환자 0.7, 소아 환자 1.2였으며, 관절 자발출혈율은 성인 환자 0.0, 소아 환자 0.0이었다.

•관절건강점수 개선: ASPIRE 연구 시작 시점부터 종료 시점까지 관절건강점수(mHJHS) 평균 변동은 성인 및 청소년기의 환자(n=72) -2.5, 소아 환자(n=35) -0.5 였다.

•높은 치료 순응도: 엘록테이트 유지요법을 시행한 환자 중 94%(N=190/202)는 투여 용량을 유지했으며(처방 투여 용량 80%-125% 이내), 95%(N=192/202)는 투여 간격을 유지했다(처방 투여 간격 ±1일 이내).

 



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